FDA에서 일반적인 형태의 간 염증의 치료제가 최초로 승인되다.

1. 미국 FDA, 비알코올성 지방간염 치료제 최초 승인

미국 식품의약국(FDA)은 목요일에 일반적인 간 염증인 비알코올성 지방간염(NASH)에 대한 최초 치료제를 승인했다고 발표했다.

NASH 또는 대사 기능 이상으로 인한 지방간염이라고도 불리는 이 질환은 간 내에 지방 세포가 과도하게 축적되어 염증 및 섬유화에 의하여 발생한다. 이는 비알코올성 지방간병증의 진행된 형태로, 비만, 제2형 당뇨병 및 고혈압과 같은 다양한 대사성 질환과 밀접한 관련이 있다. FDA는 미국에서 약 600만 ~ 800만 명의 NASH 환자가 중등도의 간 섬유화 또는 섬유증을 가지고 있다고 밝혔다. 이 질환과 관련된 다른 합병증에는 간경변, 간기능부전 및 간암이 있다.

이 질병을 치료하는 약물은 이제까지 없었다. 이전의 NASH 치료 계획은 혈당 관리, 건강한 식습관 및 규칙적인 운동과 같은 생활 양식을 통한 체중 감량에 중점을 두었다.

 

2. 신약, FDA의 Breakthrough Therapy 지정 수상

신규 약물 Madrigal Pharmaceuticals의 resmetirom은 Rezdiffra 브랜드 명으로 출시될 예정이다. 이 약물은 4월 FDA로부터 첨단 치료 제제(Breakthrough Therapy) 지정을 받았다. 이는 심각한 상태를 치료하고 초기 임상 증거가 사용 가능한 치료법보다 상당히 개선되었을 수 있는 약물의 개발과 검토를 가속화한다

 

3. 신약의 임상 시험 결과

2월에 발표된 임상 시험 결과에 따르면, resmetirom 80mg을 복용한 참가자들 중 25% 이상이 지방간염이 완화되고, 섬유화 악화 없이 치료를 되었으며, 100mg을 복용한 참가자들 중 거의 30%가 동일한 결과를 달성한 반면, 위약을 복용한 참가자들 중 약 10%만이 이를 달성했다. 이 약물은 또한 "나쁜" 콜레스테롤이라고 불리우는 LDL의 수준과 간 효소 수치를 낮추는 데 도움이 되었다.

임상 시험에서 보고된 부작용 대부분은 가벼웠거나 중간 정도였으며, 설사와 구토가 가장 일반적이었다. Rezdiffra는 특히 콜레스테롤을 낮추는 스타틴과 같은 특정 다른 약물과 "잠재적으로 중대한" 상호 작용이 있을 수 있다고 FDA가 언급했다.

Rezdiffra는 가속화 승인을 받았으며, Madrigal은 약물의 임상적 이점을 확인하기 위한 후속 연구를 완료해야 한다.

 

4. 신약의 희망적인 전망

Fatty Liver Foundation의 CEO인 Wayne Eskridge는 Madrigal의 뉴스 발표에서 목요일에 "이 승인 이정표가 NASH 커뮤니티에 새로운 에너지와 추진력을 가져다 줄 것으로 믿으며, 질병 교육을 개선하고 치료 경로를 확대하며 NASH 연구에 투자를 확대할 것을 가속화할 것"이라고 말했다.

University Hospitals in Cleveland의 간내과 전문의인 Pierre Gholam 박사는 이 약물의 승인이 이 질환을 개선할 수 있는 많은 약물 중 최초가 될 수 있기를 기원한다. 그는 이 질환을 가진 환자들에게 제공할 수 있는 의약품이 마침내 생긴다는 것에 기쁘다고 말했다. "이것은 확실히 매우 중요한 일입니다. 우리는 15년 이상 동안 이 질환 또는 지방간 질환의 넓은 범주에 대해 FDA가 승인할 약물을 찾고 있었지만 지금까지 개발된 모든 약물이 승인되지 않았습니다,"라고 Gholam 박사가 말했다. "그래서 이것은 매우 중요한 일입니다."